Il protocollo per curare Charlie all’ospedale inglese, ‘la terapia può funzionare’

”Ci sono evidenze” in laboratorio che il protocollo dell’ospedale Bambino Gesù di Roma per la cura di Charlie Gard può funzionare. Lo si afferma in una lettera indirizzata al Great Ormond Street Hospital che chiede ufficialmente ai medici inglesi di poterla somministrare al bimbo. Il testo del documento, su carta intentata dell’Ospedale romano, dove sono state omesse le firme dei medici, e’ stato postato dalla zia del bambino sul profilo Facebook di sostegno, Charlie’s Army. Gli esperti della equipe internazionale che ha redatto il documento propongono una terapia a base di deossinucleosidi, delle molecole simili ai ‘mattoni’ del Dna.

Nel documento dimostrano, sulla base di studi già su riviste scientifiche e di dati ancora non pubblicati, che queste molecole sono in grado di superare la barriera emato-encefalica, quella che separa i vasi sanguigni dal cervello, e quindi avere effetto sull’encefalopatia che ha colpito il piccolo. “Esistono evidenze scientifiche – scrivono – a sostegno del fatto che i deossinucleotidi esogeni applicati a cellule umane con mutazione RRM2B in coltura, accrescono la replicazione e favoriscono il miglioramento della sindrome da deplezione del DNA”. La mutazione a cui si riferiscono i medici è la stessa che colpisce il piccolo. “Siamo consapevoli – concludono gli esperti – del fatto che la terapia con deossinucleotidi per il deficit RRM2B sia sperimentale e, in teoria, dovrebbe essere testata su modelli murini. Tuttavia, non c’è tempo sufficiente per svolgere questi studi e giustificare il trattamento per Charlie Gard, che è affetto da una grave encefalopatia dovuta a mutazioni RRM2B. Alla luce di questi importanti nuovi risultati riguardanti la biodisponibilità dei deossinucleotidi somministrati per via esogena nel sistema nervoso centrale, chiediamo rispettosamente che questa terapia possa essere somministrata a Charlie Gard”. (Fonte)

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